No mês de conscientização sobre as doenças raras, o Ministério da Saúde realizou as primeiras infusões de terapia gênica com Elevidys na rede pública de saúde. O atendimento dos dois pacientes com distrofia muscular de Duchenne foi feito nesta semana pelo Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), unidade do Sistema Único de Saúde (SUS) referência no tratamento de doenças raras. Com a aquisição e aplicação do medicamento, o Ministério da Saúde cumpre os prazos da decisão judicial do Supremo Tribunal Federal (STF).
“Essa experiência nos mostra que o SUS pode estar na vanguarda no que se refere à capacidade que sua rede tem de absorver tecnologias que envolvem alta complexidade em termos de organização e processos”, ressaltou o coordenador-geral de doenças raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores. A rede pública de saúde conta com 36 serviços de referência em doenças raras. Destes, 13 foram habilitados nos últimos dois anos, incluindo o primeiro da região Norte, impactando na expansão do atendimento dos pacientes em todo o país. Houve um aumento de 40% no número de consultas e exames ambulatoriais entre 2022 e 2024, passando de 29.931 para 41.670 registros.
A aplicação inédita exigiu intenso diálogo junto ao Supremo Tribunal Federal para o preparo logístico e técnico necessário por parte do Ministério da Saúde para atender os pacientes na idade adequada e garantir o cumprimento da decisão judicial. O Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde, vinculado à Secretaria Executiva da pasta, atuou para garantir, de forma segura e legal, a aquisição internacional, entrega e realização infusão em um prazo recorde de 57 dias.
Outro ponto é a continuidade do cuidado e acompanhamento da saúde dos pacientes para uma avaliação constante da efetividade da terapia que será feita pela pasta. “Fizemos contato com as famílias, acionamos o gestor municipal, dialogamos com a equipe do Serviço de Referência, providenciamos a capacitação da equipe, monitoramos o transporte e a entrega da terapia gênica até que fosse realizada a primeira infusão”, relata Monsores.
A diretora do DJUD, Ludmila Andrade, explicou que o departamento atua com uma gestão humanizada das demandas judiciais. “Esse processo, em especial, confirma que contamos com uma equipe comprometida com a saúde pública e que o SUS está qualificado para atender demandas da mais alta complexidade com excelência e segue atento às tecnologias inovadoras em saúde”, afirmou.
O coordenador Natan Monsores complementa que, haja vista a questão judicial, a terapia gênica é um tratamento avançado e inovador. “Queremos que a população tenha consciência de que somos capazes de fazer uma gestão de caso de alto nível no SUS, com a atuação sinérgica do Ministério da Saúde com os gestores e as equipes assistenciais locais, e que nossos serviços de referência em doenças raras têm a capacidade de realizar terapias avançadas com sucesso e perícia”, reforçou.
O Hospital de Clínicas de Porto Alegre atua com pesquisa em terapia gênica há mais de 20 anos, o que possibilitou ser uma das primeiras unidades a realizar infusões no contexto do SUS. “Eu não tenho dúvidas de que o Hospital de Clínicas, um hospital predominantemente do SUS, tem todas as condições para fazer tratamentos muito complexos. Estamos preparados, capacitados e qualificados para propiciar tratamentos como esses, com resultados comparáveis a resultados internacionais”, destacou o diretor médico do HCPA, Luiz Eduardo Rohde.
O professor Jonas Saute, vinculado aos serviços de Genética Médica e Neurologia do HCPA, reforça a importância do compromisso junto ao ministério para monitorar a eficácia das terapias. “É fundamental que seja monitorado para que os dados desses pacientes possam auxiliar a definir se realmente está havendo eficácia para que isso ajude a pautar novas políticas públicas para esse tipo de terapia”, destacou.
Pesquisas e levantamento de evidências continuam
O registro do medicamento na Anvisa é de caráter excepcional e condicionado ao monitoramento contínuo da tecnologia. O laboratório produtor deverá apresentar dados adicionais sobre os benefícios da terapia, uma vez que as evidências disponíveis ainda são limitadas e o tratamento tem sido debatido pela comunidade científica. O registro é válido até dezembro de 2029, e sua renovação dependerá do cumprimento de requisitos específicos pela empresa. O valor de comercialização de cada dose, segundo precificação junto à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), foi definido em R$ 11 milhões.
Em janeiro de 2025, a farmacêutica responsável pelo medicamento, solicitou a avaliação da tecnologia pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) , etapa necessária para a oferta do medicamento no SUS. Contudo, a empresa não fez demanda sobre acordo de compartilhamento de risco, de forma que a análise seguirá os critérios da comissão.
No processo de incorporação no SUS, o direito de acesso a medicamentos com eficácia comprovada é garantido a todos, o que traz também a melhoria em toda a jornada de acesso desde o diagnóstico até o monitoramento dos resultados, além da criação de diretrizes e linhas de cuidado para assistência dos pacientes.
Saiba como foi o atendimento no SUS
Médicos, enfermeiros, farmacêuticos, fisioterapeutas e diversos outros profissionais tiveram papel fundamental para o sucesso das infusões do Elevidys . A equipe do Hospital de Clínicas de Porto Alegre foi capacitada e treinada pelo Ministério da Saúde, em parceria com o laboratório farmacêutico produtor, para a manipulação e preparação adequada da terapia.
A chefe da Seção Central de Misturas Intravenosas do HCPA, Laura Alegria, explicou que a farmácia se envolveu no recebimento, armazenamento e preparo do medicamento. “O processo todo do preparo começa no recebimento, e a gente tem que ter essa garantia de um correto armazenamento, porque a gente está falando de uma terapia também com alto valor agregado”, explicou. O medicamento exigiu o armazenamento em ultra-freezer a -80º.
Fonte e foto: Agência Gov
