Medicamento Elevidyz é uma terapia genética que obteve registro provisório nos Estados Unidos
A Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados debate, nesta terça-feira (15), o processo de autorização, pela Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa), do medicamento Elevidyz, usado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O debate atende a pedido do deputado Max Lemos (PDT-RJ)
O debate será realizado a partir das 16 horas, no plenário 13.
A chamada Síndrome de Duchenne, que afeta 700 pessoas a cada ano, é uma doença genética e incapacitante, que causa degeneração progressiva dos músculos e para a qual ainda não há cura. A doença tem prevalência em meninos, afetando um em cada 3,5 mil nascidos.
O parlamentar explica que, em março deste ano procurou a Anvisa em busca de informações a respeito da autorização de registro do medicamento Elevidys, requerido pelo Laboratório Roche, no Brasil.
O parlamentar explica que o órgão governamental dos Estados Unidos que faz o controle de medicamentos (Federal Drug Administration – FDA) aprovou, de forma acelerada, o uso da substância. O tratamento foi desenvolvido pela empresa Sarepta Therapeutics.
“Considerando a relevância do medicamento para salvar vidas e proporcionar um tratamento digno e responsável para os pacientes com DMD, é imprescindível que a Anvisa dê prioridade ao processo de análise e autorização do registro deste medicamento”, avalia.
Doença
A doença surge por um distúrbio na produção de uma proteína responsável pela integridade da fibra muscular. Os primeiros sinais de fraqueza muscular surgem assim que a criança começa a caminhar. Inicialmente, percebem-se quedas frequentes, dificuldade para subir escadas, levantar-se do chão e correr, principalmente quando comparadas a crianças da mesma idade.
Por volta dos nove a 11 anos, quem tem a doença já pode necessitar do uso de cadeiras de rodas. A fraqueza evolui para incapacidade de andar e, depois, de exercer movimentos como respirar ou engolir. Sem receber nenhum tratamento, 75% dos pacientes podem morrer até os 20 anos de idade. Atualmente, há em todo o mundo várias pesquisas de medicamentos com esperança de cura para quem tem Distrofia Muscular de Duchenne.
Fonte: Agência Câmara de Notícias
Foto: Divulgação
